Bebés Matilde e Natália já tomaram medicamento inovador que lhes pode salvar a vida. "Correu muitíssimo bem"
27-08-2019 - 16:07
 • Renascença

Crianças deverão ter alta na quarta-feira. "É previsível que exista algum efeito positivo daqui a um mês", mas não se trata de uma cura para a doença, afirma a equipa médica do Hospital de Santa Maria.

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As bebés Matilde e Natália, que sofrem de atrofia muscular espinhal tipo 1, uma doença rara e grave, tomaram esta terça-feira o fármaco inovador zolgensma que lhes pode salvar a vida, anunciou em conferência de imprensa Ana Isabel Lopes, diretora de pediatria do Hospital de Santa Maria, em Lisboa.

Questionada sobre o estado clínico das duas crianças, a especialista afirmou que "correu muitíssimo bem" e que terão alta muito em breve, possivelmente na quarta-feira.

"Acabámos hoje de efetuar a terapêutica, correu muitíssimo bem, as crianças estão em vigilância, a alta prevê-se a curto prazo. As crianças estão em estabilidade clínica, são doenças crónicas graves e esse foi o pré-requisito para a inclusão neste protocolo terapêutico", disse Ana Isabel Lopes.

As duas bebés vão ser acompanhadas nos próximos tempos por uma equipa multidisciplinar.

"É previsível que exista algum efeito positivo daqui a um mês, mas não é uma cura"

Teresa Moreno, neuropediatra do Hospital de Santa Maria, sublinhou que "as meninas estão bem, correu bem a administração [do fármaco], não houve qualquer efeito secundário, estão em vigilância. Foi há poucas horas, mas estão absolutamente no seu estado basal normal prévio à administração".

O fármaco inovador foi administrado por via endovenosa, como se fosse um antibiótico para uma patrologia mais grave, e "ocorre durante uma hora", explica Teresa Moreno.

"Durante esse período e nas horas seguintes, as meninas serão monitorizadas do ponto de vista da frequência cardíaca, tensão arterial, saturação de oxigénio, etc... e correu tudo bem. Não houve nenhuma alteração. É como meter um soro a correr durante uma hora, só que esse soro tem uma medicação lá dentro", afirmou a especialista.

Durante dois meses, as crianças tomarão corticoides diariamente, para ajudar a prevenir reações inflamatórias que a carga viral do fármaco inovador prova no organismo, sublinhou.

"As meninas continuarão com a sua vida normal, com ventilação de apoio noturna. É um medicamento muito recente, baseado em ensaios clínicos com poucos doentes, não há um acompanhamento [prolongado], o maior até agora é de quadro anos. É previsível que exista algum efeito positivo daqui a um mês. Antes de um mês, não. Elas vão continuar a sua vida normal com os apoios que têm, acrescidos de uma vigilância agora bastante apertada que faz parte do seguimento desta administração."

A neuropediatra modera as expetativas em relação à nova terapia. As crianças deverão começar a sentir progressos dentro de um mês, mas "não é uma cura para a doença".

"Mesmo no ensaio clínico e nos meninos tratados há mais tempo do grupo inicial de 15 doentes que fizeram esta medicação, apenas dois aos quatro anos têm marcha, o que quer dizer que todos os outros não andam."

Se tudo correr normalmente, as bebés deverão ter alta 24 horas depois da toma do medicamento. Ou seja, na quarta-feira pela hora do almoço deverão regressar a casa, explica Teresa Moreno.

Em declarações à TVI, o pai da bebé Matilde confirmou que o processo de toma do medicamento mais caro do mundo financiado na íntegra pelo Serviço Nacional de Saúde - tem um custo de dois milhões de euros - decorreu de forma positiva.

"A Matilde neste momento está bem, reagiu bem ao medicamento. É um processo algo simples", salientou o pai de Matilde.